基于近期感染检测的反事实发病率主动臂试验样本量计算
统计方法学
2020-11-03 v1
摘要
过去十年中，作为HIV预防暴露前预防（PrEP）有效药物的生物医药制剂研发取得了巨大进展。为扩展产品和给药方法的选择，新药物和给药方法正在开发中。鉴于基于ARV的PrEP产品作为当前或未来标准治疗具有高疗效，未来的非劣效性试验将需要大量参与者和长随访时间，这可能不可行。这促使构建一种近似于接受无PrEP的随机同步对照组发病率的反事实估计。我们提出一种方法，即招募一组 prospective PrEP 使用者队列，并用表明近期感染的HIV感染时长的实验室标记物加强HIV筛查。我们讨论了这些数据在何种假设下可得出反事实HIV发病率的估计，并针对与研究性PrEP制剂上观察到的发病率进行比较开发了样本量与功效计算。
引用
@article{arxiv.2011.00725,
title = {Sample Size Calculation for Active-Arm Trial with Counterfactual Incidence Based on Recency Assay},
author = {Fei Gao and David V. Glidden and James P. Hughes and Deborah Donnell},
journal= {arXiv preprint arXiv:2011.00725},
year = {2020}
}