包含现患与新发患者的最优生存分析

时期现患队列因其在生存结局流行病学研究中的成本节约潜力而常被采用。在此设计下，现患患者允许在无需长期随访的情况下评估长期生存结局，而新发患者则允许在无左截断问题的情况下评估短期生存结局。在现有文献的大多数时期现患生存分析中，患者招募旨在达到总体样本量，很少关注现患与新发患者的相对频率及其统计意义。此外，尚无现有方法能够严格量化这些相对频率对估计和推断的影响，并将此信息纳入研究设计策略。为弥补这些不足，我们开发了一种方法，以确定现患与新发患者的最优混合比例，在灵活的加权方案下最大化整个估计生存曲线的精度。此外，我们证明基于加权对数秩检验或 Cox 比例风险模型的推断在全现患或全新发队列下效能最高，并推导出确定最优选择的理论公式。模拟验证了所提优化准则的有效性，并表明通过招募最优混合比例的现患与新发患者可实现显著的效率增益。所提方法被应用于评估肾移植候选者的等待名单结局。