患者加权存活期估计量的非参数估计
统计方法学
2025-09-08 v2 应用统计
摘要
在有复发事件的临床试验中，例如反复住院并以死亡结束，这对于考虑患者整体事件历史的彻底治疗效应评估至关重要。由于早期死亡导致事件次数减少，可能导致误解，这突显了基于 Schmidli 等人 (2023) 提出的存活期策略的重要性。在本研究中，我们关注患者加权存活期估计量，表述为目标窗口内存活时间内事件次数的期望比值，并为该估计量开发了有效的估计方法。具体而言，我们推导了相应的有效影响函数，并开发了一个最初应用于更简单不可逆疾病-死亡模型的单一步骤估计器。对于更广泛的复发事件情境，由于其复杂度的增加，由于所需的条件迁移强度可能因患者独特历史而产生偏差，这一单一步骤估计器在实际中几乎不可行。因此，我们提出了一种预期具有高效性的备选估计器，专注于随机化治疗设置。此外，我们将所提出的估计器应用于两个真实世界案例研究，展示了该第二估计器的实际适用性以及这种存活期方法相对于当前可用备选方案的优势。
引用
@article{arxiv.2412.03246,
title = {Nonparametric estimation of the Patient Weighted While-Alive Estimand},
author = {Alessandra Ragni and Torben Martinussen and Thomas Scheike},
journal= {arXiv preprint arXiv:2412.03246},
year = {2025}
}