巢式病例对照研究加权分析中包含概率的估计
统计方法学
2026-01-08 v1
摘要
巢式病例对照(NCC)研究是流行病学中广泛采用的一种研究设计，用于调查暴露-疾病关系。本文研究了NCC研究中的加权分析，重点关注两种突出的加权方法：Kaplan-Meier(KM)权重和广义加性模型(GAM)权重。我们考虑了三个目标估计量：对数风险比、条件生存率和暴露之间的关联。虽然KM权重和GAM权重通常是稳健的，但我们识别了它们可能导致有偏估计的特定场景。我们证明，当原始队列中有一定比例的人实际上没有资格进行NCC选择时，特别是当病例比例较小或匹配因素较多时，KM权重可能导致有偏估计。相反，如果匹配因素之间的交互作用影响疾病风险且未充分纳入权重计算，GAM权重可能产生有偏结果。利用有向无环图(DAG)，我们开发了一个框架来系统地确定哪些变量应纳入权重计算。我们表明，变量的最优集取决于目标估计量以及匹配因素、暴露和疾病风险之间的因果关系。我们通过来自欧洲癌症与营养前瞻性调查(EPIC)研究的合成数据和真实数据来说明我们的发现。此外，我们将GAM权重的应用扩展到“非典型”NCC研究，其中仅包含一部分病例。我们的工作为在NCC研究中进行准确且稳健的加权分析提供了关键见解。
引用
@article{arxiv.2601.04066,
title = {On the estimation of inclusion probabilities for weighted analyses of nested case control studies},
author = {Tomeu López-Nieto-Veitch and Rossella De Sabbata and Ryung Kim and Sven Ove Samuelsen and Nathalie C. Støer and Vivian Viallon},
journal= {arXiv preprint arXiv:2601.04066},
year = {2026}
}