部分嵌套试验设计的可推广性分析：坏死性小肠结肠炎手术试验
统计方法学
2023-06-02 v1
摘要
我们讨论部分嵌套试验设计下的可推广性分析，其中试验的一部分嵌套在符合试验条件的个体队列内，而其余部分未嵌套。例如，当参与试验的仅有部分中心能够收集非随机化个体的数据，或者无法在整个试验期间收集非随机化个体的数据时，就会出现这种设计。我们的工作受坏死性小肠结肠炎手术试验 (NEST) 的启发，该试验比较了初始剖腹手术与腹腔引流治疗患有坏死性小肠结肠炎或自发性肠穿孔婴儿的效果。在研究的第一阶段，收集了来自随机化个体以及同意的非随机化个体的数据；然而在研究的第二阶段，仅收集了来自随机化个体的数据，从而形成了部分嵌套试验设计。我们提出了针对部分嵌套试验设计的可推广性分析方法。我们描述了识别条件，并针对所有符合试验条件个体（包括随机化和非随机化）的目标总体中的因果估计量提出了估计器，在试验嵌套的数据部分中利用跨越两部分的试验信息。我们在一项模拟研究中评估了这些估计器。
引用
@article{arxiv.2306.00855,
title = {Generalizability analyses with a partially nested trial design: the Necrotizing Enterocolitis Surgery Trial},
author = {Sarah E. Robertson and Matthew A. Rysavy and Martin L. Blakely and Jon A. Steingrimsson and Issa J. Dahabreh},
journal= {arXiv preprint arXiv:2306.00855},
year = {2023}
}