进行性核上性麻痹试验中多变量检验的效率
统计方法学
2023-12-14 v1
摘要
在为测试进行性核上性麻痹（PSP）等多方面疾病的新疗法而进行的临床试验中，测量疾病进展仍然具有挑战性。在本研究中，我们评估了一系列统计方法，以比较由进行性核上性麻痹评定量表（PSPRS）各条目测量的结果。我们考虑了几种统计方法，包括作为FDA推荐版PSPRS的总分、多变量检验以及基于各条目多重比较的分析方法。我们提出了两种基于项目反应理论模型测量疾病状态的新方法。我们在一项广泛的模拟研究中评估了这些检验的性能，并通过重新分析ABBV-8E12临床试验来说明其应用。此外，我们讨论了FDA推荐的条目评分对统计检验效能的影响。我们发现，当治疗效果在各条目间一致时，经典方法如PSPRS总分显示出中等至高的效能。当模拟数据由IRT模型生成时，基于项目反应理论模型的检验效能最高。在治疗效果仅限于某些领域或条目的情况下，基于多重检验的方法具有更高的效能。FDA推荐的条目重新评分往往会降低模拟效能。研究表明，对于使用PSPRS条目评估治疗效果，不存在一种通用的检验程序；最佳方法因具体的效应量模式而异。PSPRS总分的效率虽然通常稳健且易于应用，但会根据所遇到的效应量模式而变化，并且在特定情况下存在更有效的替代方案。这些发现可能对未来PSP临床试验的设计具有重要意义。
引用
@article{arxiv.2312.08169,
title = {Efficiency of Multivariate Tests in Trials in Progressive Supranuclear Palsy},
author = {Elham Yousefi and Mohamed Gewily and Franz König and Günter Höglinger and Franziska Hopfner and Mats O. Karlsson and Robin Ristl and Sonja Zehetmayer and Martin Posch},
journal= {arXiv preprint arXiv:2312.08169},
year = {2023}
}