在比较研究中使用主进展率量化与比较疾病进展
统计方法学
2024-11-15 v1
摘要
在进展性疾病的比较研究中，如随机对照试验，在预先指定的随访时间内目标人群中连续结果的平均较基线变化（CFB）是用于总结整体疾病进展的标准估计量。尽管在解释上很简单，但平均CFB可能无法有效捕捉与评估干预措施治疗效果相关的平均结果轨迹的重要特征。此外，平均CFB的估计并未使用所有纵向数据点。为了解决这些局限性，我们提出了一类称为主进展率（PPR）的估计量。PPR是随访期间总体均值轨迹的局部或瞬时斜率的加权平均值。权重函数的灵活性允许PPR涵盖一大类直观的估计量，包括平均CFB、轨迹的普通最小二乘拟合斜率以及曲线下面积。我们表明，通过放大治疗效果信号和/或提高估计精度，适当选择的PPR可以增强相对于平均CFB的统计功效。我们通过数值研究评估了不同版本的PPR及其估计量的性能。分析了真实数据集以证明使用替代PPR优于平均CFB的优势。
引用
@article{arxiv.2411.08984,
title = {Using Principal Progression Rate to Quantify and Compare Disease Progression in Comparative Studies},
author = {Changyu Shen and Menglan Pang and Ling Zhu and Lu Tian},
journal= {arXiv preprint arXiv:2411.08984},
year = {2024}
}