右删失数据下单个与多个分位数比较的临床试验设计
统计方法学
2026-03-10 v3
摘要
基于Kosorok (1999) 最初引入的分位数相等性检验，我们提出了用于比较两个治疗组间单个分位数以及一组分位数的新功效公式。在分位数相等的原假设下，检验统计量在单变量情形下渐近服从正态分布，在多变量情形下渐近服从自由度为J的卡方分布，其中J为所比较的分位数个数。检验统计量的方差依赖于所检验分位数处失效时间分布的概率密度函数的估计。为了将该检验应用于实际数据，我们提出使用基于重采样的方法来估计该量，作为Kosorok原始核密度估计的替代方案。整个流程为使用生存分位数作为终点的临床试验数据的设计与分析提供了一个实用工具。我们进行了模拟研究以展示功效公式的适用性。我们在一项治疗组间比例风险假设不成立的三期随机临床试验中展示了所提出的检验方法。
引用
@article{arxiv.2505.03234,
title = {Designing clinical trials for the comparison of single and multiple quantiles with right-censored data},
author = {Beatriz Farah and Olivier Bouaziz and Aurélien Latouche},
journal= {arXiv preprint arXiv:2505.03234},
year = {2026}
}