桥接实验负担与分位点等效测试的统计功效

测试两个人群之间多个分位点的等效性在许多科学应用中至关重要，例如临床试验，其中传统的均值基方法可能不够。尤其是在桥接研究中，用于比较不同实验条件或患者人群间药物反应的研究尤为 relevant，这些研究常旨在评估目标人群所提议剂量是否实现与已建立疗效和安全性的参考人群相当的药代动力学水平。关注极端分位点，这些分位点直接决定疗效和安全性评估。在分析异构高斯样本时（即估计单个感兴趣分位点），现有的分位点等效测试（qTOST）方法往往过于保守。为缓解此行为，我们引入 $\alpha$-qTOST，一种有限样本调整方法，实现统一高于 qTOST 的统计功效，同时维持名义水平的显著性水平。此外，我们将分位点等效框架扩展到同时评估多个分位点的等效性。通过理论保证和大规模模拟研究，我们展示 $\alpha$-qTOST 在异方差和小样本、非平衡样本量下测试极端分位点时提供显著改进。我们通过两个案例研究说明这些优势：一个涉及 HIV 药物开发的研究，其中桥接临床试验检查男女人群暴露分布之间的等效性，样本量不平衡；另一个研究评估不同操作者执行相同实验方案以生成局部给药和局部作用制剂生物分布特征的可重复性。