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统计抗逆者:来自医疗保健的实例

统计方法学 2020-09-03 v4

摘要

我提出了一种有限样本推断程序,利用实验内随机化过程导出的似然函数,对捕捉异质性干预效应的各类量进行推断。其中一个量是抗逆者数量——即处理与干预方向相反的个人。文献中的结果使针对该量的信息性推断看似不可能,但它们依赖不同的假设与数据。我仅需要二元干预与二元处理的列联表数据。将处理变量替换为更一般的结局变量,我可以对类似于抗逆者数量的重要量进行推断。我将该程序应用于假设性药物试验的安全性与有效性检验,其平均干预效应的点估计意味着每100人至少可挽救40人。在一项试验中,我以95%置信度推断至少有3人会被致死,这可能阻止该药物获批。

关键词

引用

@article{arxiv.1912.06739,
  title  = {Counting Defiers: Examples from Health Care},
  author = {Amanda Kowalski},
  journal= {arXiv preprint arXiv:1912.06739},
  year   = {2020}
}

备注

this article draws heavily from arXiv:1908.05811, arXiv:1908.05810