随机化实验模型及其在 PROWESS 临床试验中的应用

我建立了一个具有二元干预和二元结果的随机化实验模型。干预组和对照组中的潜在结果产生四类参与者。以结果为死亡来明确概念：有些参与者无论如何都会存活，有些会被挽救，有些会被致死，有些无论如何都会死亡。这些潜在结果类型是不可观测的。然而，我利用该模型开发了估计每一类参与者数量的估计量。该模型依赖于实验内的随机化以及演绎推理。我将模型应用于一项重要的临床试验，即 PROWESS 试验，并进行了以该试验估计值标定的蒙特卡洛模拟。试验的简约形式显示死亡率降低，这为 FDA 批准提供了依据。然而，我发现该干预每挽救三人就致死两人。