一种计算进行中试验生存数据样本信息期望价值的高效方法

欧洲药品管理局近年来允许在临床试验过程的较早阶段批准新药。当在早期阶段获得试验证据时，疾病进展或死亡等关注事件可能仅在很小比例的患者中被观察到。因此，医疗保健当局必须基于比以往成熟度更低的证据来决定新技术的采用，导致临床和成本效果方面的更大不确定性。当在决策时试验仍在进行，可能在采纳决策前继续试验以收集额外数据具有价值。这可通过样本信息期望价值（EVSI）来量化。然而，目前尚无关于如何计算进行中试验生存数据的 EVSI，也无关于如何在 EVSI 计算中考虑生存模型选择不确定性的指导。在本文中，我们描述了用于计算延长试验随访期 EVSI 的算法，既包括假设单一已知生存模型的情形，也包括我们对真实生存模型不确定的情形。我们在两个合成案例研究中将嵌套马尔可夫链蒙特卡洛过程与基于非参数回归的方法进行比较，发现两种方法高度一致。基于回归的方法快速且易于实现，并轻松扩展到在模型不确定性情形下包含任意数量的候选生存模型。进行中试验的 EVSI 可帮助决策者确定早期患者使用新技术的依据是基于当前证据还是需更成熟证据。