处理效应异质性的一种基本度量

我们针对一项重要的处理效应变异性度量给出了非参数插件估计量，并提供了该估计量达到渐近效率的最小条件。分层特定处理效应函数或称所谓的blip函数，是针对随机抽取的混杂因素层的平均处理效应。blip函数的均值为平均处理效应（ATE），而blip函数的方差（VTE）作为本文的主题，衡量整体的临床效应异质性，或许为基于混杂因素精炼处理提供了强劲动力。VTE也是评估个体处理可靠性的重要度量。CV-TMLE为ATE和VTE同时提供插件估计与推断，在保证渐近效率方面比TMLE少一个条件。该条件难以先验保证，尤其在使用为消除偏差所需的高度自适应机器学习时。即便违背该条件，CV-TMLE抽样分布仍保持正态性（TMLE无法保证），且均方误差低于相应的TMLE。除通过模拟验证TMLE与CV-TMLE的理论性质外，我们指出了估计VTE的一些挑战：其缺乏双重稳健性，且若真实VTE较小且样本量不足，可能存在不可避免的偏差。我们将在急性创伤患者治疗数据集上给出该估计量的应用。