竞争风险数据下受限平均损失时间的使用
统计方法学
2020-10-06 v1 应用统计
摘要
背景：在竞争风险下，常用的亚分布风险比（SHR）在临床上不易解释，且仅在比例亚分布风险（SDH）假设下有效。本文引入一种替代性统计度量：受限平均损失时间（RMTL）。方法：首先介绍该度量的定义与估计方法。其次，基于RMTL的差异构建基础差异检验（Diff）与 supremum 差异检验（sDiff）。进而提出相应的样本量估计方法。采用蒙特卡洛模拟评估方法与估计样本量的统计性质，并将这些方法应用于两个真实实例。结果：模拟结果表明，sDiff 表现良好，在大多数情形下具有相对较高的检验效率。在样本量计算方面，sDiff 在各种情形下均表现良好。方法通过两个实例加以说明。结论：RMTL 可有意义地概括竞争风险数据的处理效应以辅助临床决策，并可与 SDH 比一并报告。所提出的 sDiff 检验与两个样本量计算公式具有广泛适用性，可在真实数据分析与试验设计中予以考虑。
引用
@article{arxiv.2010.02071,
title = {The use of restricted mean time lost under competing risks data},
author = {Jingjing Lyu and Yawen Hou and Zheng Chen},
journal= {arXiv preprint arXiv:2010.02071},
year = {2020}
}