基于受限平均损失时间差的竞争风险临床试验样本量计算
统计方法学
2023-11-22 v1 应用统计
摘要
在设计临床试验时，样本量的计算十分重要。竞争风险的存在使得具有时间-事件终点的临床试验设计变得繁琐。基于亚分布风险比（SHR）的模型常用于竞争风险下的试验。然而，该方法在模型假设和临床解释方面存在一些局限性。考虑到这些局限性，受限平均损失时间差（RMTLd）被推荐作为替代指标。在本文中，我们提出了一种基于RMTLd的Weibull分布（RMTLdWeibull）临床试验样本量计算方法，其考虑了等分配、均匀入组、均匀失访和行政删失等实验条件。模拟结果表明，基于RMTLdWeibull的样本量计算通常能达到预定义的效能水平并保持相对的稳健性。此外，基于RMTLdWeibull的样本量计算性能与基于SHR的相似或更优。即使事件时间不服从Weibull分布，基于RMTLdWeibull的样本量计算仍表现良好。结果也验证了基于RMTLdWeibull的样本量计算方法的表现。从本研究结果、临床解释、应用条件和统计性能的角度来看，我们建议在存在竞争风险的临床试验设计中，应用RMTLd指标进行样本量计算和后续效应量度量。
引用
@article{arxiv.2311.12293,
title = {Sample size calculation based on the difference in restricted mean time lost for clinical trials with competing risks},
author = {Xiang Geng and Zhaojin Li and Chengfeng Zhang and Yanjie Wang and Haoning Shen and Zhiheng Huang and Yawen Hou and Zheng Chen},
journal= {arXiv preprint arXiv:2311.12293},
year = {2023}
}