时间 - 事件结局的异质性随机对照试验亚组分析方法

结果不显著的随机对照试验可能会掩盖对实验药物反应良好的亚组，从而阻碍后续开发。识别此类异质性治疗效应对于精准医疗至关重要，为此已开发了许多事后分析方法。虽然已有若干基准研究用于识别这些方法的优缺点（特别是针对二分类和连续型终点），但针对时间 - 事件终点的亚组分析尚缺乏类似的系统性实证评估。本研究旨在通过三个不同的研究问题填补这一空白，即在时间 - 事件结局背景下评估多种亚组分析算法：是否存在异质性？导致这种异质性的生物标志物是什么？哪些是对治疗反应良好的受试者？在此背景下，我们提出了一种新的合成与半合成数据生成过程，允许在精确控制异质性水平的情况下探索广泛的异质性场景。我们提供了一个开源 Python 包（可在 Github 获取），其中包含我们的数据生成过程和全面的基准测试框架。我们希望该包能有助于研究社区未来对治疗效应异质性及亚组分析方法基准测试的调查。