利用多源数据高效估计亚组处理效应
统计方法学
2024-02-06 v1
摘要
研究者常利用多源数据（例如多中心试验、随机试验的荟萃分析、观察性队列的合并分析）来了解干预措施在某个明确定义的目标人群亚组中的效果。该目标人群可以对应于多源数据中的一个数据源，也可以是治疗和结局信息可能不可用的外部人群。我们开发并评估了使用多源数据估计目标人群中亚组潜在结局均值和处理效应的方法。我们考虑了可识别性条件，并提出了双重稳健估计量，在温和条件下，这些估计量是非参数有效的，并允许使用灵活的数据自适应方法（例如机器学习技术）估计 nuisance 函数。我们还展示了如何构建估计的亚组处理效应的置信区间和同时置信带。我们在模拟研究中检验了所提估计量的性质，并与其他估计量进行了性能比较。我们还得出结论，当目标人群的样本量远大于多源数据的样本量时，我们的方法效果良好。我们在精神分裂症随机试验的荟萃分析中说明了所提出的方法。
引用
@article{arxiv.2402.02684,
title = {Efficient estimation of subgroup treatment effects using multi-source data},
author = {Guanbo Wang and Alexander Levis and Jon Steingrimsson and Issa Dahabreh},
journal= {arXiv preprint arXiv:2402.02684},
year = {2024}
}