远程双变量专家征询确定贝叶斯非劣效性多中心随机对照试验样本量计算的先验概率分布（哮吼剂量试验）
应用统计
2026-04-06 v1
摘要
贝叶斯临床试验中必须为感兴趣参数指定先验分布。当试验干预效果的现有证据有限时，可采用专家征询构建先验分布。然而，传统的征询需要面对面互动和密集的征询前培训，这可能不可行。我们的远程征询基于已建立的专家征询方法。我们使用双变量先验分布来表示征询量之间的依赖关系。我们为哮吼剂量试验征询了先验分布，该试验将评估哮吼患儿在7天内返回急诊科的就诊次数。该试验评估0.15 mg/kg地塞米松相对于标准剂量0.60 mg/kg治疗哮吼的非劣效性。我们进行了三次远程研讨会来征询两种地塞米松剂量疗效的专家信念。每次研讨会由两轮调查组成，中间由小组讨论隔开。研讨会前，专家们审阅了关于两种地塞米松剂量效果的已发表文献。信念通过专家特定的双变量分布进行聚合。聚合分布和调查的非劣效性界值决定了样本量。12名急诊医学专家参与了我们的远程征询练习。征询生成了以6%为中心（0.60 mg/kg剂量）和8%（0.15 mg/kg剂量）的先验分布。聚合先验分布在4%非劣效性界值下产生了1850的样本量。我们征询了一个结合了既往证据和专家意见的先验分布。所征询的先验分布与文献中关于地塞米松剂量治疗哮吼疗效的研究一致。我们的方法证明了远程征询双变量分布用于临床试验的可行性。
引用
@article{arxiv.2604.02454,
title = {Remote, bivariate expert elicitation to determine the prior probability distribution for sample size calculation in a Bayesian non-inferiority multicenter randomized controlled trial (Croup Dosing Trial)},
author = {Arlene Jiang and Alex Aregbesola and Apoorva Gangwani and Terry P. Klassen and Amy C. Plint and Elisabete Doyle and William Craig and Mohamed Eltorki and Banke Oketola and Hoda Badra and Yongdong Ouyang and Anna Heath},
journal= {arXiv preprint arXiv:2604.02454},
year = {2026}
}