比较临床试验中用于治疗效应或借用参数的专家 elicitation 方法：系统映射研究

专家elicitation 是获取临床知识程度的 invaluable tool，常用于设计阶段或分析阶段补充试验数据。当数据有限时（如罕见疾病），elicitation 尤其有用。本研究旨在识别用于临床试验设计或分析中治疗效应或借用参数elicitation 和聚合的方法。通过数据库检索和旧文献综述的参考列表筛选，对统计和非统计文献进行全面审查。2024 年 10 月进行检索，识别出 366 篇可能相关的出版物。根据标题和摘要审查，挑选出 126 篇进行全文审查，并在阅读完整文献后，确认 41 篇符合纳入标准。对每篇获准出版物，提取了elicitation 和聚合方法、所需参数类型、结果分布、专家数量以及是否提供了专家培训的数据。也记录了出版物特征，如贡献类型、期刊类型以及是否应用于罕见疾病情境。对选定出版物进行叙述性描述，详细阐述了 6 种独特的elicitation 方法和 10 种独特的聚合方法。我们讨论了在标准和罕见疾病临床试验中使用最常见的方法，以及其优势和局限性。总体而言，临床试验中缺乏 formal framework for expert elicitation，采用较通用的方法，未充分考虑具体情境和试验设计。本综述识别了当前实践中的方法论差距，为未来发展奠定了基础。