小人群临床试验方法学的最新进展:InSPiRe 项目
应用统计
2018-11-07 v1 统计方法学
摘要
在患者数量有限(如罕见病)的情况下,这些小人群中的临床试验面临若干挑战,包括统计学问题。这促成了欧盟 FP7 于 2013 年的提案征集。受资助的三个项目之一为小人群研究创新方法学(Innovative Methodology for Small Populations Research, InSPiRe)项目。本文总结该项目的主要成果,其已于 2017 年完成。InSPiRe 项目在四个领域开发了针对小人群临床试验的新统计方法学。我们利用贝叶斯决策理论框架探索了小人群临床试验的新决策方法,以比较成本与潜在收益;开发了靶向治疗试验方法,可同时识别亚组并确认这些患者的治疗效果;致力于早期临床试验设计及从成人到儿科研究的外推,开发方法以利用药代动力学与药效动力学数据;并改进了针对少量试验的稳健荟萃分析方法,以支持试验的规划、分析与解释,以及实现患者组间外推。除科学出版物外,我们还为监管指南作出贡献并开发了免费软件,以促进新方法的实施。
引用
@article{arxiv.1811.02504,
title = {Recent advances in methodology for clinical trials in small populations: the InSPiRe project},
author = {T. Friede and M. Posch and S. Zohar and C. Alberti and N. Benda and E. Comets and S. Day and A. Dmitrenko and A. Graf and B. K. Günhan and S. W. Hee and F. Lentz and J. Madan and F. Miller and T. Ondra and M. Pearce and C. Röver and A. Tournazi and S. Unkel and M. Ursino and G. Wassmer and N. Stallard},
journal= {arXiv preprint arXiv:1811.02504},
year = {2018}
}
备注
9 pages, 3 figures