临床试验设计操作特征的Q近似
统计方法学
2026-03-23 v1
摘要
设计临床试验需要评估多种操作特征（OCs），例如早期停止决策的可能性、检测治疗效应的概率以及Ⅰ型错误率。在大多数情况下，这些评估基于计算密集的蒙特卡洛模拟。在复杂的临床试验和自适应设计的使用不断增加的情况下，计算负担很快就会变得不可接受。我们引入一种快速近似OCs的策略，称为Q近似。我们的做法基于对对数似然的二次近似和渐近论证。Q近似方法可以应用于任何使用与似然原理一致的数据分析方法的试验设计，包括具有早期停止的多阶段设计、自适应随机化设计以及利用外部数据的设计。我们通过几个例子说明该方法，表明它在减少计算时间方面比蒙特卡洛模拟提供了准确的OCs近似。特别是在我们的实验中，标准蒙特卡洛OCs的近似需要比Q近似多出150至1900倍的计算预算才能实现相当的准确度。
引用
@article{arxiv.2603.20022,
title = {Q-approximation of operating characteristics of clinical trial designs},
author = {Susanna Gentile and Daniel E. Schwartz and Riddhiman Saha and Lorenzo Trippa},
journal= {arXiv preprint arXiv:2603.20022},
year = {2026}
}