基于分子通路与真实世界数据的新型治疗方案疗效预测
机器学习
2025-09-10 v1 定量方法
摘要
在制药研发领域，预测一种药物用于治疗特定疾病的疗效，在临床测试或实际应用之前一直是具有挑战性的。本文提出了一种灵活且模块化的机器学习方法，用于预测未经测试的药物用于治疗某种疾病的疗效。我们训练了一个机器学习模型，使用药物-通路权重影响分数集合和患者数据进行训练，患者数据可包括患者特征和观察到的临床结果。最终得到的模型分析未经测试的药物在人类生物分子-蛋白通路中的加权影响分数，以生成预测的疗效值。我们演示了该方法如何在包含患者治疗与结果的真实世界数据集上工作，采用两种不同的权重影响分数算法。我们包含用于评估在未见治疗方案上的泛化性能的方法，并刻画该方法在何种条件下最具预测性。我们讨论了该方法可以如何被迭代，作为支持未来预测未测试药物疗效、利用真实世界临床数据和药物嵌入向量的初始框架。
引用
@article{arxiv.2509.07204,
title = {Predicting effect of novel treatments using molecular pathways and real-world data},
author = {Adrien Couetoux and Thomas Devenyns and Lise Diagne and David Champagne and Pierre-Yves Mousset and Chris Anagnostopoulos},
journal= {arXiv preprint arXiv:2509.07204},
year = {2025}
}