针对新疾病的机器学习替代安慰剂对照临床试验：一个入门导引

一种新型危险且具传染性的疾病出现时，需要比常规机制预期更快地开发药物治疗。许多药物治疗开发是通过不同的临床试验，将特定的不同药物组合施用于一组患病测试患者，同时将安慰剂施用于其余患病患者（即对照组）以研究其效果。我们将上述技术与一种新技术进行比较：在所有患者均接受不同且合理的药物组合的情况下，利用该结果来训练一个神经网络（Neural Network）。通过平均掉波动并识别不同的患者特征，该神经网络学习到将患者初始状态与治疗效果联系起来的模式，从而能够比上述方法更好地预测最佳药物治疗。与许多现有工作不同，我们不研究药物组成或相互作用的任何细节，而是从现象学角度提出并解决问题，这使得我们能够比较两种方法。尽管结论是通过数学建模得出的，并且在任何合理模型下都稳定，但这只是一个概念验证，在应对真实场景之前应在其他专业领域中进行研究。所有的计算、工具和脚本均已开源，供社区测试、修改或扩展。最后需指出，尽管此处呈现的结果处于医学科学中新疾病的背景下，但其适用于任何需要带对照组实验技术的领域。