可归因的任务:在归算删失协变量时纠正 Berkson 误差
统计方法学
2023-03-06 v1 应用统计
摘要
为筛选用于测试亨廷顿病(一种致命神经退行性疾病)实验性疗法的临床试验结局,分析人员建模潜在结局如何随时间变化。然而,亨廷顿病患者常在不同疾病进展水平上被观测到。为解释这些差异,分析人员在建模潜在结局时将临床确诊时间作为协变量纳入,但该协变量常被删失。一种流行的解决方案是归算,即利用给定其他数据的删失协变量模型预测来填补删失值,然后分析归算后的数据集。然而,当该归算模型设定错误时,我们的结局模型估计可能有偏。为解决此问题,我们开发了一种称为“ACE 归算”的新方法。首先,我们将归算值建模为真实协变量值的含误差版本。然后,我们利用半参数理论纠正这些误差。具体而言,我们推导出一个一致的结局模型估计量,即使删失协变量是使用设定错误的归算模型归算时也一致。模拟结果表明,与产生超过 100% 偏差的多重归算不同,ACE 归算在归算模型设定错误时仍保持经验无偏。将我们的方法应用于一项亨廷顿病研究,可精准确定旨在延缓疾病进展的临床试验结局。
引用
@article{arxiv.2303.01602,
title = {Mission Imputable: Correcting for Berkson Error When Imputing a Censored Covariate},
author = {Kyle F. Grosser and Sarah C. Lotspeich and Tanya P. Garcia},
journal= {arXiv preprint arXiv:2303.01602},
year = {2023}
}
备注
The main text consists of 35 pages, including 1 figure and 3 tables. The supplement consists of 29 pages, including 1 figure and 3 tables