随机被删失协变量下的稳健且高效估计

在 Huntington 病研究中，当前目标是理解诊断前症状的变化方式。从统计学角度看，这意味着将症状严重程度建模为协变量“直到诊断的时间”，该协变量在观察性研究中常常严重右删失。现有的处理右删失协变量的估计器在统计效率和对违规模型（即被删失协变量和删失变量的模型）的鲁棒性方面存在差异。在一个极端情况下，完全案例估计仅使用未被删失的数据，免除协变量分布的模型，但会丢弃有信息的被删失观测。另一极端情况下，最大似然估计在协变量分布被误指定时最高效，但不一致。我们提出了一种半参数估计器，既稳健又高效。当协变量分布以参数方式建模时，估计器是双稳健的，即至少有一个分布正确指定时保持一致性；如果两个模型都正确指定，则实现半参数高效。当协变量分布通过非参数或机器学习方法估计时，估计器保持一致且实现半参数高效。我们在实证上表明，所提议的估计器实现了其声称的属性，并应用于研究 Huntington 病症状轨迹，使用来自 Enroll-HD 研究的数据。