涉及罕见事件的少量研究的荟萃分析
应用统计
2020-01-20 v1
摘要
针对罕见事件的临床试验荟萃分析在所有治疗组均缺乏足够事件数时面临特殊挑战。尤其当研究数量较少时，由于这种数据稀疏性，标准荟萃分析方法可能导致严重偏差。为克服此问题，我们建议对贝叶斯荟萃分析模型的治疗效应参数使用弱信息先验（WIP），这也可视为一种惩罚形式。作为数据模型，我们使用二项-正态分层模型（BNHM），其在任一组或两组零计数时无需连续性校正。我们建议对对数优势比使用均值为 0、标准差为 2.82 的正态先验，其动机为（1）作为以 1 为中心的对称先验，以 95% 概率将优势比约束在 1/250 到 250 的范围内；（2）与来自 Cochrane 系统评价数据库的 \mbox{37\,773} 个荟萃分析的经验观测效应估计一致。在含罕见事件和少量研究的模拟研究中，带 WIP 的 BNHM 在更小偏倚和更短区间估计且覆盖相似方面优于无 WIP 的贝叶斯方法和最大似然估计。此外，这些方法通过一项儿童移植后罕见安全事件免疫抑制的系统评价加以说明。我们开发了公开的 包 ，以自动化使用 WIP 的荟萃分析模型的 实现。
引用
@article{arxiv.1809.04407,
title = {Meta-analysis of few studies involving rare events},
author = {Burak Kürsad Günhan and Christian Röver and Tim Friede},
journal= {arXiv preprint arXiv:1809.04407},
year = {2020}
}