罕见病中少量小样本研究的荟萃分析
统计方法学
2018-09-11 v1
摘要
罕见病和小人群中的荟萃分析通常面临特殊问题，包括研究数量少、研究规模小以及结果异质性。然而，如果仅纳入极少研究，异质性难以估计。受儿童肝移植后免疫抑制系统综述的启发，我们在广泛的模拟研究中调查了一系列常用频率主义和贝叶斯方法的性能。此外，评估了随机效应荟萃分析中共同治疗效应区间估计的后果。使用弱信息先验对试验间异质性建模的贝叶斯可信区间在所考虑的一系列情景中表现出超过名义水平的覆盖概率。然而，它们往往比Knapp-Hartung方法获得的区间更短，而后者也是保守的。相反，基于正态分位数的方法在许多情景中覆盖概率远低于名义水平。在研究极少时，贝叶斯可信区间的表现当然对试验间异质性先验的设定敏感。总之，对于罕见病应用，推荐使用弱信息先验，例如用于对数优势比的半正态先验（尺度0.5或1.0）。
引用
@article{arxiv.1601.06533,
title = {Meta-analysis of few small studies in orphan diseases},
author = {Tim Friede and Christian Röver and Simon Wandel and Beat Neuenschwander},
journal= {arXiv preprint arXiv:1601.06533},
year = {2018}
}
备注
23 pages, 6 figures, 3 tables