单臂炎症肠病研究中反事实估计的机器学习模型
机器学习
2026-04-28 v1
摘要
单臂试验通过减少患者招募数量来加快研究时间表，但需要一种替代性对照来估计治疗效应。一种方法是使用在外部对照数据上训练的机器学习（ML）模型构建虚拟对照臂，以预测治疗臂的反事实结果。本研究旨在通过开发和评估基于IFX治疗患者训练的ML-based反事实结果模型，预测ADA治疗的儿童克罗恩病患者1年无类固醇临床缓解（SFCR）以及C反应蛋白缓解加上无类固醇临床缓解（CRP-SFCR）的反事实结果，并将所得IFX与ADA治疗效应估计与使用倾向得分匹配外部对照获得的估计进行比较。使用五种ML模型在观察到的IFX队列数据上训练反事实模型。所得模型用于预测ADA臂患者的反事实结果。LGBM在OR接近倾向得分匹配参考值的方面效果最佳，所有95%置信区间结果均与参考研究一致，表明ADA和IFX治疗的患者在主要和次要结果之间不存在统计学差异。本研究支持虚拟对照作为炎症肠病（IBD）试验中昂贵、耗时或不伦理患者招募的可行且有效的替代方案。开发的梯度提升预测模型可作为预训练模型，用于生成未来研究中IFX反事实预测，需进行外部验证和可传递性评估。
引用
@article{arxiv.2604.23465,
title = {Machine learning models for estimating counterfactuals in a single-arm inflammatory bowel disease study},
author = {Dan Liu and Fida K. Dankar and Jennifer C. deBruyn and Amanda Ricciuto and Anne M. Griffiths and Thomas D. Walters and Khaled EI Emam},
journal= {arXiv preprint arXiv:2604.23465},
year = {2026}
}