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具有信息借用的多臂临床试验设计与推断:交互式瓮设计

统计方法学 2024-07-31 v1 概率论 统计理论 统计理论

摘要

本文研究了一种基于交互式强化瓮系统的分层比较实验新设计方法。其核心思想是建模瓮之间的交互以跨层借用信息,并在设计阶段利用它来:i) 在研究初期,当仅有少数受试者入组且特定层的治疗效果信息可能稀缺时,增强信息交换;ii) 通过基于观察结果的强化机制,让信息共享自适应地演变,以在每一步将分配偏向于该层最有希望的治疗方案;iii) 随着层信息的增长,使具有不同治疗效果的层的贡献逐渐消失。特别地,我们引入了交互式瓮设计,即一种新的协变量调整响应自适应程序,它根据瓮系统的演变随机化治疗分配。我们描述了该方案的理论性质,并提供了相应的渐近推断。此外,通过泛函中心极限定理,我们获得了Wald型序贯检验统计量的渐近联合分布,这允许在临床实践中序贯监控所建议的设计。

关键词

引用

@article{arxiv.2407.20819,
  title  = {Design and inference for multi-arm clinical trials with informational borrowing: the interacting urns design},
  author = {Giacomo Aletti and Alessandro Baldi Antognini and Irene Crimaldi and Rosamarie Frieri and Andrea Ghiglietti},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2407.20819},
  year   = {2024}
}