小样本非随机研究的因果推断方法：方法及在 COVID-19 中的应用
应用统计
2020-10-12 v2 定量方法
统计方法学
摘要
在诸如当前 SARS-CoV-2 大流行等疫情中，疫苗、诊断与治疗的常规研发周期过于缓慢。在此类情境的压力下，存在早期临床试验发现被过度解读的风险，尽管其在规模与设计上存在局限。受一项考察羟氯喹对 COVID-19 患者疗效的非随机开放标签研究启发，我们以统一方式描述了分析非随机研究的多种替代方法。一种广泛使用的减轻治疗选择偏倚影响的工具是所谓的倾向得分（PS）方法。对倾向得分进行条件化，可复制随机对照试验的设计（以观测协变量为条件）。扩展方法包括 g-计算法，其应用较少，尤其在临床研究中。此外，双重稳健估计量提供了额外优势。在此，我们通过模拟研究考察了基于倾向得分的方法（包括三种双重稳健估计量变体）在早期试验典型的的小样本设定下的性质。文中提供了用于模拟的 R 代码。
引用
@article{arxiv.2007.15991,
title = {Causal inference methods for small non-randomized studies: Methods and an application in COVID-19},
author = {Sarah Friedrich and Tim Friede},
journal= {arXiv preprint arXiv:2007.15991},
year = {2020}
}