吸收价值与自适应设计样本量的平衡及其在动物实验中的应用
统计方法学
2026-05-08 v3
摘要
减少实验单元的数量是 3R 原则（Replace、Reduce、Refine）在动物研究中的三个支柱之一。与此同时，需要控制统计错误率以确保可靠的推断和决策。本文提出采用诊断似然比和诊断 odds 比用于统计假设检验，并对其进行样本量调整以获取量化一个实验单元显露价值的新度量。实验单元信息指数 (EUII) 基于功效、Type-I 错误和样本量，具有吸引人的解释，既涉及频率主义误差率，也涉及贝叶斯后验 odds。我们在简单统计检验设置中引入 EUII，并显示其渐近值仅取决于在备择假设下假设的相对效应大小。我们随后将定义扩展到自适应设计，其中早期因有效性或无效性而导致样本量减少。在组序列设计的应用显示，当目标是最大化一个实验单元的显露价值时，该方法具有实用性。对 2738 个动物实验的再分析包含来自 (后事后) interim 分析的模拟结果，说明了在样本量方面的可能节省。
引用
@article{arxiv.2511.17292,
title = {Balancing Evidentiary Value and Sample Size of Adaptive Designs with Application to Animal Experiments},
author = {Leonhard Held and Fadoua Balabdaoui and Saverio Fontana and Samuel Pawel},
journal= {arXiv preprint arXiv:2511.17292},
year = {2026}
}
备注
Main paper: 35 pages, 4 figures, 3 tables Supplementary Material: 17 pages, 5 figures, 1 table