观察性研究中中度效应修饰研究的有力方法

效应修饰是指处理效应的幅度或稳定性作为观测协变量的函数而变化。通常，更大且更稳定的处理效应对未测量协变量引起的更大偏差不敏感，因此若注意到此模式（如果发生），因果结论可能更为坚实。我们提出一种称为子最大法（submax-method）的新策略，结合探索性和验证性努力，以确定在某些个体子组中是否存在更强的因果证据——即对未测量混杂更强的不敏感性。它使用基于某些观测协变量以各种方式分割数据的检验统计量的联合分布。对于$L$个二元协变量，该方法将总体分割为两个子总体$L$次，也许先是男性和女性，也许然后是吸烟者和非吸烟者，从每个子总体计算检验统计量，并附加整个总体的检验统计量，总共得到$2L+1$个检验统计量。尽管$L$个二元协变量定义了$2^{L}$个交互组，但仅执行$2L+1$次检验，且至少$L+1$次检验使用了至少一半的数据。子最大法实现了其组成检验的最高设计敏感度和最高巴哈杜尔效率。此外，检验的形式足够易处理，使其大样本功效可被解析研究。模拟表明，当存在中等大小的效应修饰时，与使用CART的方法相比，子最大法表现出更优性能。使用来自NHANES I流行病学随访研究（一项关于身体活动对生存影响的观察性研究）的数据来说明该方法。该方法在 $\texttt{R}$ 包 $\texttt{submax}$ 中实现，其中包含NHANES示例。