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药物获益-风险评估中多准则决策分析各类聚合函数的比较

统计方法学 2021-07-27 v1

摘要

多准则决策分析(MCDA)是一种用于药物获益-风险评估(BRA)的定量方法,它通过将全部获益与风险汇总为单一分数来进行一致比较。MCDA由若干组件构成,其中之一为效用(或损失)分数函数,该函数定义了如何将获益与风险聚合为单一量。尽管线性效用分数是BRA中最广泛使用的方法之一,但人们认识到它可能导致反直觉的决策,例如推荐获益极低或风险极高的治疗。为克服该问题,已有研究提出分数构建的替代方法,即乘积、多线性及Scale Loss Score模型。然而迄今,关于这些模型所隐含差异的多数论点仍是启发式的。本文考虑四种模型来计算聚合效用/损失分数,并在大量不同情景的广泛模拟研究及一个案例研究中比较其表现。研究发现,相较于线性和多线性模型,乘积与Scale Loss Score模型在多数情景下能提供更直观的治疗推荐决策,且对准则间的相关性更为稳健。

关键词

引用

@article{arxiv.2107.12298,
  title  = {A Comparison of Various Aggregation Functions in Multi-Criteria Decision Analysis for Drug Benefit-Risk Assessment},
  author = {Tom Menzies and Gaelle Saint-Hilary and Pavel Mozgunov},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2107.12298},
  year   = {2021}
}