治疗反应作为潜变量
统计方法学
2025-02-14 v1 机器学习
机器学习
摘要
科学家们常需分析研究中对治疗作出反应的样本，以细化假设并寻找潜在的因果驱动因素。自然结果的变异使得区分反应者与非反应者成为统计推断问题。为处理潜在反应，我们引入了因果两群模型（causal two-groups, C2G），这是经典两群模型的一个因果延伸。C2G模型假设，受试样本可能或可能不会经历效应，依据某种先验概率。我们提出了两种用于C2G模型的经验贝叶斯程序，一种在半参数条件下，另一种在完全非参数条件下。半参数模型假设存在可加治疗效应，且可从观测数据中识别。非参数模型不可识别，但我们展示它仍可用于测试每个受试样本的反应。我们在实证与理论上表明，两种选取反应者的方法在接近最优功效下可将假发现率控制在目标水平。我们还提出了两个新兴感兴趣的估计量，并提供一种在不可识别的非参数模型中推导估计区间的策略。在一组癌症免疫疗法数据集上，非参数C2G模型恢复了临床验证的正负结果预测生物标志物。代码已提供：https://github.com/tansey-lab/causal2groups
引用
@article{arxiv.2502.08776,
title = {Treatment response as a latent variable},
author = {Christopher Tosh and Boyuan Zhang and Wesley Tansey},
journal= {arXiv preprint arXiv:2502.08776},
year = {2025}
}