利用登记数据外推随机对照试验的总生存结果
应用统计
2019-11-14 v1 统计方法学
摘要
背景：上市前授权的生存估计通常限于随机对照试验（RCTs）中直接观察到的那些。然而，对于监管和卫生技术评估（HTA）决策，往往要求比 RCTs 中所研究更长的时间范围。因此，需要外推以估计长期治疗效应。登记数据可提供证据支持从 RCTs（被视为新药申请效应证据的主要来源）外推治疗效应。现有若干外推生存数据的方法，如指数、Weibull、Gompertz、log-logistic 或 log-normal 参数模型。不同方法具有不同函数形式并可导致不同的生存估计。方法：本文旨在利用登记数据补充相对短期的 RCT 数据以获得长期的效应估计。未检验正式假设。我们探究上述参数回归模型以及基于局部线性（参数）回归的非参数回归模型。我们还探究受文献报道的长期生存估计约束的贝叶斯模型、基于已发表文献观测变异性的贝叶斯幂先验方法，以及贝叶斯模型平均（BMA）方法。这些方法被应用于外推转移性黑色素瘤一项 RCT 的总生存。结果：结果显示 BMA 方法能很好地拟合 RCT 数据，在有无 SEER Medicare 登记数据的情况下均具有至 72 个月曲线下面积的最小变异性。结论：在缺乏长期数据的情况下，BMA 方法是外推总生存的可行方法。
引用
@article{arxiv.1911.05691,
title = {The use of registry data to extrapolate overall survival results from randomised controlled trials},
author = {Reynaldo Martina and Keith Abrams and Sylwia Bujkiewicz and David Jenkins and Pascale Dequen and Michael Lees and Frank A. Corvino and Jessica Davies},
journal= {arXiv preprint arXiv:1911.05691},
year = {2019}
}
备注
21 Pages, 7 named figures, 3 tables