在较弱或无随机缺失失效原因条件下带与不带辅助病例协变量的竞争风险 Cox 模型

在使用竞争风险 Cox 模型分析具有多种原因的事件时间数据时，部分病例的失效原因通常是未知的。通常假设在给定事件发生时间和事件发生前测量的协变量下，缺失原因的概率与原因相互独立。然而在实践中，潜在的随机缺失假设并不一定成立。受结直肠癌亚型分析的启发，我们开发了半参数方法以进行有效分析，首先考虑仅病例具有额外辅助变量的情况。我们考虑了一种较弱的随机缺失假设，其中缺失模式取决于包括辅助协变量在内的观测变量。忽略这些协变量可能会导致有偏估计。我们使用一种信息似然方法，即使潜在的失效原因缺失模型被错误设定，该方法也能产生一致估计。随后，我们考虑了一种在非随机缺失场景下且无辅助协变量时进行有效统计分析的方法。模拟研究结果证明了我们的方法在有限样本中的优越性。我们在对来自 Nurses' Health Study 队列的结直肠癌数据的分析中展示了我们方法的应用，其中对于特定的分子亚型，传统的随机缺失假设显然不成立。