利用纵向生物标志物进行疾病早期检测的统计方法：方法学比较
应用统计
2019-08-23 v1 统计方法学
摘要
临床结局（如癌症）的早期检测可基于纵向生物标志物测量进行预测。追踪纵向生物标志物作为识别疾病早期发作的一种方式，可能有助于降低像卵巢癌这样如果早期发现则更易治疗的疾病的死亡率。疾病风险预测的两个通用框架——共享随机效应模型 (SREM) 和模式混合模型 (PMM)——可用于评估纵向生物标志物对疾病早期检测的效果。本文通过一项卵巢癌应用，研究了 SREM 和 PMM 在疾病早期检测中的预测性能，其中已评估了使用卵巢癌风险算法 (ROCA) 进行早期检测的效果。通过对前列腺、肺、结直肠和卵巢 (PLCO) 癌筛查试验的卵巢癌数据分析和广泛的模拟研究，对上述三种方法进行了比较。使用时间依赖性受试者工作特征 (ROC) 曲线及其下面积 (AUC) 来评估预测准确性。使用留一法交叉验证 (LOOCV) 计算样本外预测性能，旨在最小化模型过拟合问题。对使用生物标志物癌抗原 125 进行卵巢癌早期检测的仔细分析表明，与 SREM 和 ROCA 相比，PMM 的性能有所提高。更一般地，模拟研究表明，除非在非常频繁的筛查设置下采集生物标志物，否则 PMM 优于 ROCA。
引用
@article{arxiv.1908.08093,
title = {Statistical approaches using longitudinal biomarkers for disease early detection: A comparison of methodologies},
author = {Yongli Han and Paul S. Albert and Christine D. Berg and Nicolas Wentzensen and Hormuzd A. Katki and Danping Liu},
journal= {arXiv preprint arXiv:1908.08093},
year = {2019}
}