面向考虑绩效变异性的风险预测模型样本量计算
统计方法学
2025-09-18 v1 应用统计
统计计算
摘要
现有方法在开发临床预测模型时关注确保选定绩效度量的期望值满足预设目标。例如，为限制模型过拟合，常选取样本量使其期望校准斜率(CS)为0.9，接近完美校准模型的1。实际中，由于抽样变异，所推荐尺度的模型在不同开发样本中的绩效可差异很大。若变异性高，则获得接近目标绩效的模型概率可能不可接受。为此，我们提出一种显式包含绩效变异性的样本量计算方法，目标为确保可接受绩效概率(PrAP)。例如，在校准情境下，可定义CS落在预定范围(如0.85至1.15)内即为可接受校准。随后选取样本量以保证PrAP(CS)=80%。针对二分类结果，我们通过基于模拟的框架实现该方法，实现于R包`samplesizedev`。此外，我们提出一种等效解析计算法，计算效率更高。虽聚焦CS，但模拟框架灵活，可轻易扩展至其他绩效度量与结果类型。遵循现有建议时，我们发现随预测变量数p减小，绩效变异显著增加。Consequently, PrAP(CS)常常较低。例如，5个预测变量时，PrAP(CS)约为50%。我们采用的方法结果获得更大样本量，尤其在p<10时。应用收缩技术可改善PrAP(CS)。
引用
@article{arxiv.2509.14028,
title = {Sample Size Calculations for the Development of Risk Prediction Models that Account for Performance Variability},
author = {Menelaos Pavlou and Rumana Z. Omar and Gareth Ambler},
journal= {arXiv preprint arXiv:2509.14028},
year = {2025}
}
备注
29 pages, 5 figures, 2 tables (plus supplementary material)