有效样本量：个体预测不确定性的一种度量

临床预测模型是利用来自目标人群的有限大小样本估计得到的，即使模型设定正确，也会导致预测的不确定性。通常，在模型开发中并非所有患者特征都被均匀观测到。因此，不同个体患者预测之间的抽样不确定性存在差异。我们旨在开发一种直观的个体预测不确定性度量。某患者的预测方差可等同于具有相同预测变量值的 n* 个假设患者中样本平均结局的方差。在模型正确的前提下，该假设样本量 n* 可解释为预测所有效基于的相似患者数 n_eff。对于广义线性模型，我们推导了有效样本量的解析表达式。此外，我们在急性心肌梗死患者中阐释了该概念。在模型开发中，n_eff 可用于平衡预测的准确性与不确定性。在验证样本中，n_eff 的分布指示了哪些患者在开发数据中代表性较高或较低，以及某些预测的不确定性是否过大而不具实际意义。在临床环境中，有效样本量有助于传达关于预测的不确定性。我们提出将有效样本量作为个体预测中不确定性的临床可解释度量。其在预测模型的开发、验证和临床实施中的影响有待进一步探索。