序贯样本量计算与学习曲线保障临床预测模型的稳健开发
统计方法学
2025-09-19 v1
摘要
在前瞻性地开发新的临床预测模型（CPM）时，通常会在数据收集之前基于合理假设进行固定样本量计算。但若假设不准确，开发可靠模型所需的实际样本量可能大相径庭。为应对这一问题，已有研究提出了基于模型预测性能序贯评估的自适应样本量方法。目的：通过（i）提出基于最小化不确定性（不稳定性）和个体水平预测误分类的停止规则，以及（ii）展示序贯方法如何保障免受不准确固定样本量计算的影响，进一步说明并拓展序贯样本量计算。每次招募并完成随访选定数量（如 100 名）的参与者后，序贯方法会重复执行预定义的模型开发策略。在每个阶段，通过自助法（bootstrapping）评估 CPM 性能，得出预测与分类稳定性统计量和图表，以及经乐观校正的校准度和区分度指标。本方法以急性肾损伤的逻辑回归 CPM 开发为例进行说明。基于感知合理假设的固定样本量计算建议招募 342 名患者以最小化过拟合；然而序贯方法揭示需要大得多的样本量（n=1100）才能最小化过拟合（靶向总体水平的稳定性）。若停止规则准则同时针对个体预测的小不确定性和误分类概率，序贯方法建议更大的样本量（n=1800）。我们的序贯样本量方法允许用户动态监测个体水平预测与分类的不稳定性，并保障免受不准确假设的影响。
引用
@article{arxiv.2509.15134,
title = {Sequential sample size calculations and learning curves safeguard the robust development of a clinical prediction model for individuals},
author = {Amardeep Legha and Joie Ensor and Rebecca Whittle and Lucinda Archer and Ben Van Calster and Evangelia Christodoulou and Kym I. E. Snell and Mohsen Sadatsafavi and Gary S. Collins and Richard D. Riley},
journal= {arXiv preprint arXiv:2509.15134},
year = {2025}
}
备注
36 pages, 5 figures