随机化限制：在有限总体实验中的类型 I 错误影响
统计方法学
2025-10-09 v1
摘要
临床试验中的受试者常被视为唯一的有限总体。然而，统计分析常假设受试者是从更大的总体中随机抽取的。在完全随机化下，基于随机化的推断（RBI；一种有限总体推断）和方差分析（ANOVA；一种随机抽样推断）提供的差异均值检验在渐近上等价。然是，顺序招募的试验通常采用受限随机化方案，如分块或最大可接受不平衡（MTI）设计，以减少按时间顺序的治疗不平衡的可能性。这些限制对 RBI 和 ANOVA 的一致性影响尚不为人所了解。我们借助真实世界的参考框架，如罕见和极罕见疾病，回顾了完整抽样与随机抽样有限总体的做法，并经验性地评估了在随机化限制下使用 ANOVA 时的有限总体类型 I 错误。随机化限制显著影响 ANOVA 的 type I 错误，即使针对 1000 名受试者的试验也是如此。正确地调整限制条件可纠正 type I 错误。我们纠正了分块随机化，但尚未探讨如何纠正 MTI 设计。更直接地，RBI 纠合了随机化限制，确保了正确的有限总体 type I 错误。我们的新贡献包括：1）深化对 RBI 和 ANOVA 在分块和 MTI 限制下一致性的理解和纠正；2）使用有限总体估计 type I 错误收敛到名义水平的速率。我们讨论了如何指定估计量的总体并与抽取的试验受试者进行调和的挑战。
引用
@article{arxiv.2510.07153,
title = {Randomization Restrictions: Their Impact on Type I Error When Experimenting with Finite Populations},
author = {Jonathan J. Chipman and Oleksandr Sverdlov and Diane Uschner},
journal= {arXiv preprint arXiv:2510.07153},
year = {2025}
}
备注
26 pages, 4 figures