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边做边学(LAGO)试验:通过持续学习优化治疗并防止试验失败

统计方法学 2023-07-14 v1 统计理论 统计理论

摘要

众所周知,在试验进行期间更改干预方案包无法使用标准统计方法得出有效推断。然而,在公共卫生实施试验中,经常有必要调整、定制或修改复杂的干预方案包,尤其是当干预方案包未达到预期效果时。本文给出了即使在试验进行期间调整干预方案包时所得分析仍保持有效的条件。我们关于此类边做边学(LAGO)研究的结果,将针对遵循逻辑回归模型的二值结局的LAGO理论(Nevo, Lok and Spiegelman, 2021)扩展至柔性条件均值模型下连续结局的LAGO。我们推导了干预效应的点估计和区间估计量,并确保总体干预效应假设检验的有效性。我们开发了最优干预方案包的置信集,其在最小化成本的同时达到预设平均结局,以及所有干预方案包组成下平均结局的置信带。该工作将对干预方案包在试验进行期间被调整、定制或修改的大规模干预试验的设计与分析有所助益。

关键词

引用

@article{arxiv.2307.06552,
  title  = {Learn-As-you-GO (LAGO) Trials: Optimizing Treatments and Preventing Trial Failure Through Ongoing Learning},
  author = {Ante Bing and Donna Spiegelman and Daniel Nevo and Judith J. Lok},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2307.06552},
  year   = {2023}
}

备注

65 pages, 15 tables