通过测度中心特征解决LAGO试验中的指征混淆问题
统计方法学
2026-05-19 v2 统计理论
统计理论
摘要
Learn-As-you-Go (LAGO) 设计是一种弹性临床试验设计，允许在各阶段修改多组成分干预包。中心在多个阶段内参与，常见于大型实施试验中。在LAGO试验中，中心特征可能作为指征混淆因子，既预测干预包又预测结果。我们通过引入固定中心效应来扩展LAGO理论，通过测度和未测度中心特征控制指征混淆。通过对中心特征进行条件化处理并包含固定中心效应，可在无需显式刻画未测度混淆因子的情况下维持渐近结果。我们的方法即使在中心数量较少时也适用。LAGO理论在服从广义线性模型的连续结果和服从Logistic回归模型的二元结果下均已建立，统一了不同结果类型的理论。推导了点估计和区间估计，证明了一致性和渐近正态性。提供了有效的假设检验，用于检验整体干预效应，并通过受约束优化获得在满足目标结果均值条件下最小化成本的最优干预包。
引用
@article{arxiv.2604.13276,
title = {Addressing Confounding by Indication Through (Un)Measured Centre Characteristics in Learn-As-you-GO(LAGO) Trials},
author = {Minh Thu Bui and Christopher T. Longenecker and Ante Bing and Donna Spiegelman and Allison R. Webel and Hayden B. Bosworth and Judith J. Lok},
journal= {arXiv preprint arXiv:2604.13276},
year = {2026}
}