恰如医生所开：观察性研究中基于提供者偏好的工具变量方法的评估及在2型糖尿病疗法比较效果中的应用

工具变量提供了一种在使用观察性数据估计治疗效应时处理未测量混杂偏倚的方法。已有研究提出将个体医疗保健提供者的处方偏好作为工具变量。由于处方偏好难以衡量且常未被观测，分析通常需要从可用数据构建的替代度量。该替代度量的不同构建方法是可能的，例如利用观测治疗模式的简单基于规则的方法，或采用形式统计模型在考虑已测量混杂因素的同时解释治疗行为的更复杂基于模型的方法。构建方法的选择依赖于诸如提供者内数据可用性、已测量混杂因素中的缺失数据以及处方偏好随时间可能变化等方面。在本文中，我们开展了一项全面的模拟研究，在不同数据条件下评估处方偏好替代物的不同构建方法，包括：不同的提供者规模、协变量数据缺失以及偏好变化。我们还提出了一种新颖的基于模型的构建方法，以处理提供者间差异与处方偏好变化。所有呈现的构建方法在一项观察性数据中两种2型糖尿病治疗相对降糖效果的案例研究中得以例证。我们的研究表明，基于偏好的工具变量方法可成为观察性健康数据因果推断的有用工具。构建方法的选择应由手头的数据条件驱动。我们提出的方法能够在每位提供者处方数据充足、处方偏好随时间变化以及已测量混杂因素中非可忽略缺失的情况下无偏估计因果治疗效应。