基于指数日期插值的外部受控试验生存结果分析
统计方法学
2025-09-18 v1 应用统计
摘要
外部受控试验（ECT）将单臂试验与来自历史试验、登记簿或观察性研究等来源抽取的外部对照组进行比较。在生存分析中，一个主要挑战是时间起点（指数日期）在不同组之间存在差异，例如治疗在单臂试验中启动后存在延迟，而在外部对照组中则未定义。这种错位可能导致治疗效应估计偏差并扭曲因果解释。我们提出了一种新型统计方法——指数日期插值（Index Date Imputation, IDI），通过对单臂队列中治疗启动时间分布的估计，对外部对照患者进行可比指数日期插值。为解决人口水平的混杂因素，IDI 可与倾向得分加权或配对结合，从而得到平衡且时间对齐的队列，用于生存比较。我们详细阐述了协变量平衡和截断偏差的诊断方法，并通过大量模拟评估了方法性能。将 IDI 应用于一项随机化肿瘤学试验后，我们展示该方法尽管人为地引入指数日期错位，仍能恢复已知的治疗效应。IDI 为 ECT 中的时间事件分析提供了原则性框架，在肿瘤学和罕见疾病领域具有广泛适用性。
引用
@article{arxiv.2509.14183,
title = {Index Date Imputation For Survival Outcomes for Externally Controlled Trials},
author = {Q. Le Coent and G. L. Rosner and M-C. Wang and C. Hu},
journal= {arXiv preprint arXiv:2509.14183},
year = {2025}
}