定量决策在临床药物开发中的实施与实践要点
应用统计
2022-07-19 v1 统计方法学
摘要
定量决策（QDM）原则涉及将结果映射到决策、信息综合以及不确定性量化等相关问题。由于临床药物开发涉及一系列需要做出的决策，QDM方法可应用于多个层面。在研究层面，它可用于合理设计研究，并改进在试验期间或试验结束时做出的决策。在此预先确立决策标准对于满足快速决策（可能实时）的需求至关重要。在项目层面，QDM可用于基于先前研究的结果来指导继续、调整或停止药物开发项目的决策。在组合层面，QDM可用于选择、优先排序和优化开发组合，例如在预定义时间线内获得市场准入或目标销量的概率。对QDM及其统计性质的日益关注，促使2017年在药物工业统计学家学会与欧洲联合会（PSI和EFSPI）内成立了跨工业与学术界的QDM特别兴趣小组。该小组的活动包括讨论QDM案例，其中一些已发表于文献，一些为涵盖多种场景的真实匿名案例。尽管所采用的方法学以及在一定程度上术语因背景而异，小组内的讨论提炼出实施QDM时应考虑的共同原则，特别是围绕QDM框架构建、运行特征评估以及与临床团队的沟通。本手稿呈现这些考量要点，希望它们对有意实施QDM的统计学家有所帮助。
引用
@article{arxiv.2207.07977,
title = {Implementation and pratical aspects of quantitative decision-making in clinical drug development},
author = {Juan J. Abellan and Nicolas Bonnet and Alex Carlton and Paul Frewer and Heiko Götte and John-Philip Lawo and Jesper Madsen and Oliver Sailer and Guido Thömmes and Gaëlle Saint-Hilary},
journal= {arXiv preprint arXiv:2207.07977},
year = {2022}
}
备注
14 pages, 1 table, 3 figures