分层双侧与单侧相关数据风险差的同质性检验及区间估计

在研究中受试者具有二值结局的成对部位（如双侧器官）的临床试验中，通常预期进行双侧测量。然而，也存在受试者仅贡献单侧部位测量的情况。利用合并数据，相较于单独使用双侧或单侧数据，可获得额外信息。基于合并数据，本文研究了存在分层效应时风险差的同质性检验，并在分层未引入潜在差异的情况下提出了公共风险差的区间估计。在Dallal模型\citeyearpar{dallal1988paired}下，我们提出了三种检验统计量，并评估了它们在I类错误控制和功效方面的表现。构建了具有满意覆盖概率和区间长度的公共风险差的置信区间。我们的模拟结果表明，score检验最为稳健，且轮廓似然置信区间优于所提其他方法。一项急性中耳炎研究的数据被用于说明我们提出的流程。