小样本稀疏数据下随机效应荟萃分析的精确推断
统计方法学
2024-06-06 v2
摘要
荟萃分析汇总相关研究的信息以提供更可靠的统计推断，并且一直是评估许多高关注度药品安全性与有效性的重要工具。开展荟萃分析的一个关键挑战是相关研究的个数通常较少。应用以研究个数为渐近条件（渐近于研究数）的经典方法会损害推断的有效性，尤其在存在研究间异质性时。此外，严重不良事件往往罕见，可能导致一个或多个研究组至少在一个研究臂中无事件发生。在此类情形下，从业者常施加任意连续性校正或剔除零事件研究以稳定或定义效应估计，这可能进一步使后续推断失效。为解决这些重要的实际问题，我们提出一种在随机效应框架下比较两个处理臂事件率的精确推断方法，并称之为“XRRmeta”。与现有方法不同，当事件率、研究个数和/或研究内样本量较小时，XRRmeta的置信区间覆盖率保证达到或高于名义水平（直至蒙特卡洛误差）。大量数值研究表明XRRmeta不会产生过度保守的推断，并且我们使用开源R包将所提方法应用于两个真实数据实例。
引用
@article{arxiv.2306.11907,
title = {Exact Inference for Random Effects Meta-Analyses with Small, Sparse Data},
author = {Jessica Gronsbell and Zachary R McCaw and Timothy Regis and Lu Tian},
journal= {arXiv preprint arXiv:2306.11907},
year = {2024}
}