基于伪观测量比较小样本临床试验中的受限均值生存时间

比例风险假设在小规模临床试验中难以可靠评估，往往事实上是不成立的，例如由于治疗效应延迟。作为效应度量的替代方案是受限均值生存时间（RMST）之差，无需依赖模型假设。虽然存在针对两样本RMST比较的渐近检验，但已显示在小或中等样本大小时会出现类型 I 错误率膨胀。最近引入了置换检验，包括学生化置换检验，以解决此问题。本文提出两种基于伪观测量（PO）回归模型的方法作为上述情形的替代方案，并进行大量模拟研究进行性状评估。此外，我们将提议的PO方法应用于临床试验数据，并由此指出一些对于实际应用可能非常有用的扩展，如协变量调整。