部分自适应治疗策略的双稳健估计

精准医学旨在根据患者的特征制定个性化治疗决策。G-estimation 和动态加权普通最小二乘法（dWOLS）是双稳健统计方法，可用于识别最优自适应治疗策略。它们需要为结局和治疗分别建立模型，并且只要其中一个模型被正确指定，它们就是一致的。一个未被充分认识的问题是，这些方法还需要对所有现有的治疗-混杂因素交互作用进行建模才能产生一致的估计量。在实践中，识别仅根据少数协变量制定治疗、忽略部分交互作用的部分自适应治疗策略可能更为可取。已有研究提出结合逆概率加权和 G-estimation 来解决此问题，但我们认为由此产生的估计量不具备双稳健性。基于 G-estimation 和 dWOLS，我们提出了部分自适应策略的替代估计量，并证明了它们的双稳健性。我们在一项模拟研究中研究并比较了六种估计量的经验表现。正如预期，当治疗模型被错误指定时，结合逆概率加权与 G-estimation 或 dWOLS 的估计量存在偏差。其他估计量在治疗或结局模型被正确指定时是无偏的，且具有相似的标准误。利用 Centre des Maladies du Sein 维护的数据，我们展示了这些方法在估计部分自适应治疗策略中的应用，该策略根据乳腺癌患者的雌激素受体状态和体重指数来制定激素疗法的使用方案。我们提供了实现这些估计量的 R 软件。